摘要：互聯(lián)網(wǎng)、人工智能、大數(shù)據(jù)等新技術(shù)，能否在罕見病藥物研發(fā)、疾病管理等方面，帶來顛覆性的改變?今天，零氪科技率先給出了肯定的回答。

中國罕見病患者，時常會遇到“兩難”的境地，即診療難、用藥難。

2月28日，在國際罕見病日北京發(fā)布會上發(fā)布的《中國罕見病藥物可及性報告(2019)》指出，我國罕見病患者普遍缺乏治療藥品，或者缺乏及時且足量的治療，而這對患者往往造成不可逆的身心損傷。

互聯(lián)網(wǎng)、人工智能、大數(shù)據(jù)等新技術(shù)，能否在罕見病藥物研發(fā)、疾病管理等方面，帶來顛覆性的改變?零氪科技CEO張?zhí)鞚稍跁希?ldquo;匯聚數(shù)據(jù)、匯聚患者、匯聚經(jīng)驗”為題，分享了真實(shí)世界研究(RWS)解決方案在家族性高膽固醇血癥中的應(yīng)用案例，令與會嘉賓頗感驚喜。

并不罕見的罕見病

罕見病，顧名思義是指患病率極低的疾病。世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為，患病人數(shù)小于總?cè)丝?.65‰-1‰的疾病。

目前，全球共有約7000-8000種罕見病，但由于中國人口基數(shù)大，從患病人數(shù)上看，罕見病其實(shí)并不罕見。據(jù)不完全統(tǒng)計，目前中國約有2000多萬罕見病患者，不少患者面臨著診療難、用藥難的困境。

以家族性膽固醇血癥(FH)為例，動脈粥樣硬化和膽固醇增高在心內(nèi)科臨床非常常見，但其中一部分人，或許不是普通意義的膽固醇升高，他們可能是被誤診或漏診的FH。據(jù)公開資料顯示，F(xiàn)H在中國的發(fā)病率約為0.31%，患者人數(shù)約為600萬，但診斷率卻不足1%，臨床治療手段嚴(yán)重不足，缺乏患者管理和隨訪，單病種數(shù)據(jù)平臺支持臨床研究更無從提起。

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以患者的治療獲益為起點(diǎn)和核心，基于藥企患者篩查、專家數(shù)據(jù)治理的需求，零氪科技構(gòu)建了FH疾病大隊列，更全面地積累FH患者數(shù)據(jù)，建立了FH大數(shù)據(jù)平臺。該平臺對每位入組FH大數(shù)據(jù)平臺的患者，進(jìn)行持續(xù)追蹤，直到單個病例變成可用的一組數(shù)據(jù)，基于疾病模型結(jié)構(gòu)化和脫敏，轉(zhuǎn)變?yōu)獒t(yī)生可用的臨床研究數(shù)據(jù)，進(jìn)而激活臨床專家的科研動力。

相較于傳統(tǒng)模式，零氪FH-RD數(shù)據(jù)平臺模式創(chuàng)新亮點(diǎn)頗多。超越項目規(guī)劃本身，實(shí)現(xiàn)了數(shù)據(jù)可積累、可復(fù)制，滿足藥企更長久的治療領(lǐng)域業(yè)務(wù)規(guī)劃;在收集前瞻數(shù)據(jù)的同時，補(bǔ)充了回顧性數(shù)據(jù);基于通用疾病模型(CDM)的設(shè)計，令數(shù)據(jù)點(diǎn)位更全面，真正成為中國首個FH大隊列。

運(yùn)用獨(dú)有的三代數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)話技術(shù)，零氪科技幫助FH大隊列進(jìn)行了精細(xì)數(shù)據(jù)處理。納入所有符合篩選標(biāo)準(zhǔn)的患者，整體隨訪成功率高達(dá)85%，證據(jù)積累與患者管理同時完成，便于未來優(yōu)化臨床診療路徑。“因為我們做到了匯聚數(shù)據(jù)匯聚患者，當(dāng)新藥進(jìn)入中國的時候，很多臨床實(shí)驗都已經(jīng)儲備了達(dá)到標(biāo)準(zhǔn)的入組患者，為藥品更快地在中國上市，做好了技術(shù)儲備。”張?zhí)鞚山榻B道。

自2017年9月項目進(jìn)入準(zhǔn)備期，到同年12月第一個數(shù)據(jù)平臺在醫(yī)院落地，項目進(jìn)展飛速。2018年6月份第二期項目擴(kuò)展到其他數(shù)據(jù)中心，現(xiàn)已超過600例符合標(biāo)準(zhǔn)的患者納入到數(shù)據(jù)病例結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)庫，超過150個患者納入到隨訪體系。多中心數(shù)據(jù)積累之后，零氪與藥企將FH平臺的長期發(fā)展方向和目標(biāo)，鎖定在數(shù)據(jù)分析與應(yīng)用，并最終規(guī)范臨床實(shí)踐，令患者受益。

兩年多的合作，讓藥企對零氪FH-RD數(shù)據(jù)平臺模式頗為青睞，也使得零氪科技成為其在FH領(lǐng)域的獨(dú)家合作伙伴。“在回顧此次合作時，我們發(fā)現(xiàn)該方案具備可復(fù)制性。”

從1到N

“此前，零氪的專注點(diǎn)是腫瘤數(shù)據(jù)處理與挖掘，在非常寶貴的腫瘤大隊列研究中，我們發(fā)現(xiàn)有非常多的罕見病患者和病例，”張?zhí)鞚烧J(rèn)為，“零氪如何能夠?qū)⒁呀?jīng)具備的技術(shù)應(yīng)用于罕見病診療和患者服務(wù)領(lǐng)域，具有極為深刻的現(xiàn)實(shí)意義。”

參照《第一批罕見病目錄2018版》121種罕見病，“有43種罕見病患者在腫瘤隊列中被抓取、被發(fā)現(xiàn)、被監(jiān)測，并且被隨訪。”張?zhí)鞚山忉尩??；诹汶碏H-RD數(shù)據(jù)平臺模式的成功經(jīng)驗，零氪大數(shù)據(jù)平臺可以以點(diǎn)擴(kuò)面，服務(wù)更多罕見病領(lǐng)域，覆蓋更多病種。

此外，就單一罕見病藥物研發(fā)，零氪科技具備覆蓋藥品全生命周期的服務(wù)能力：厚普醫(yī)藥可實(shí)現(xiàn)高效率的患者招募，加快臨床研究;在醫(yī)生認(rèn)知階段，零氪科技可以提供學(xué)術(shù)教育與咨詢服務(wù);在全國20余個省份建立的鄰客·智慧藥房(DTP)，可實(shí)現(xiàn)腫瘤藥品交付;當(dāng)患者需要用藥支持與管理的時候，零氪科技擁有首批獲得國家互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院牌照的互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院;而數(shù)據(jù)積累起來以后，進(jìn)一步刷新和建立正確的醫(yī)學(xué)診療證據(jù)和認(rèn)知，可以通過RWS探索藥品在新適應(yīng)癥上的應(yīng)用，醫(yī)學(xué)助力藥品商業(yè)化。

對于罕見病診療難的原因，曾有專家指出，一是家長對于罕見病的認(rèn)識不足，二是“準(zhǔn)確診斷罕見病的醫(yī)生比罕見病人還罕見”。為此，零氪智慧醫(yī)院解決方案——KM-CDSS平臺可以自動推薦最佳方案給臨床醫(yī)生。CDSS集納了藥品信息和治療方案，幫助醫(yī)生指導(dǎo)服務(wù)罕見病患者，為醫(yī)療機(jī)構(gòu)專家提供臨床決策、合理用藥方案，甚至通過構(gòu)建罕見病保險模型，為醫(yī)保部門或保險公司進(jìn)行罕見病病種測算。

“激活數(shù)據(jù)智能，讓人人皆可享有精準(zhǔn)的醫(yī)療服務(wù)，是零氪科技的使命”，對此，張?zhí)鞚杀硎荆?ldquo;回過頭來看這套數(shù)據(jù)驅(qū)動篩選患者、篩選數(shù)據(jù)的體系，我們發(fā)現(xiàn)不僅在腫瘤領(lǐng)域，更在罕見病領(lǐng)域，也可兌現(xiàn)非常寶貴的價值。”

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