投資界(ID：pedaily2012)8月12日消息，凱輝完成對(duì)病毒載體包裝及基因治療CDMO整體解決方案提供商——廣州派真生物技術(shù)有限公司B輪數(shù)千萬(wàn)元融資領(lǐng)投，元禾原點(diǎn)跟投。 本輪融資將主要用于推進(jìn)派真生物載體技術(shù)研發(fā)、生產(chǎn)平臺(tái)建設(shè)與企業(yè)管理運(yùn)營(yíng)，進(jìn)一步夯實(shí)其在基因治療AAV細(xì)分行業(yè)的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)。

腺相關(guān)病毒(Adeno-associated virus, AAV)是一種單鏈DNA病毒，目前科學(xué)界共識(shí)是它不會(huì)導(dǎo)致任何人類疾病，超過(guò)80%的人群都攜帶AAV。重組腺相關(guān)病毒(rAAV)是一種經(jīng)過(guò)基因工程改造的載體，其基因組中編碼病毒蛋白的部分被完全刪除，取而代之的是具有治療作用的基因或基因編輯工具。rAAV通過(guò)選用適合的血清型rAAV與載體設(shè)計(jì)來(lái)實(shí)現(xiàn)不同組織器官的精準(zhǔn)靶向治療，rAAV載體具有優(yōu)越的安全性、長(zhǎng)期穩(wěn)定表達(dá)治療基因、可靶向絕大多數(shù)組織器官、支持局部和系統(tǒng)性注射等優(yōu)點(diǎn)，成為治療人類數(shù)千種目前仍缺乏有效療法疾病的安全有效的工具，基于rAAV的基因療法臨床項(xiàng)目已經(jīng)超過(guò)250項(xiàng)并在近年來(lái)快速增加。

派真生物是一家專注于快速、大規(guī)模生產(chǎn)高純度、高滴度、高感染力的基因治療載體重組腺相關(guān)病毒的企業(yè)，定位于GMP級(jí)AAV工藝與大規(guī)模生產(chǎn)為核心的基因治療CDMO服務(wù)，也為研究者提供AAV包裝和載體克隆服務(wù)，致力于從基礎(chǔ)研究、臨床前開(kāi)發(fā)與臨床試驗(yàn)提供經(jīng)濟(jì)、高效、規(guī)?；秃弦?guī)可控的AAV載體整體解決方案。目前，派真生物以行業(yè)領(lǐng)先的技術(shù)優(yōu)勢(shì)助力多個(gè)GMP級(jí)基因治療IND項(xiàng)目的實(shí)施。派真生物CDMO服務(wù)品種涵蓋基因療法的多個(gè)路線方向，滿足基于AAV的基因治療從IND申報(bào)到臨床試驗(yàn)階段、從罕見(jiàn)病到大眾疾病的開(kāi)發(fā)需求。公司聯(lián)合創(chuàng)始人之一李華鵬博士，在麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院基因治療中心(全球擁有最多AAV發(fā)明專利的機(jī)構(gòu))從事AAV載體基因治療研究多年，聯(lián)合創(chuàng)始人團(tuán)隊(duì)在基因治療病毒載體設(shè)計(jì)、臨床前上下游工藝、生物藥、基因治療藥物臨床運(yùn)營(yíng)、項(xiàng)目管理等方面擁有十多年的豐富經(jīng)驗(yàn)。

根據(jù)有關(guān)數(shù)據(jù)，截至目前歐盟和美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已先后批準(zhǔn)了6款細(xì)胞和基因療法產(chǎn)品，而我國(guó)至今仍無(wú)一款安全有效的細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品被批準(zhǔn)上市使用。FDA預(yù)計(jì)，到2025年，每年將批準(zhǔn)10-20種細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品，目前在FDA備案的細(xì)胞和基因治療新藥研究申請(qǐng)(IND)總數(shù)已超800個(gè)。反觀中國(guó)，截至目前，在國(guó)家藥品評(píng)審中心(CDE)受理的細(xì)胞和基因治療品種和新藥研究申請(qǐng)總數(shù)只有不到50個(gè)，遠(yuǎn)遠(yuǎn)少于FDA。

基于上述挑戰(zhàn)與機(jī)遇，派真生物定位于為基因治療提供安全有效的AAV載體包裝及從DNA到IND的整體解決方案，同時(shí)還支持基因治療臨床I期、II期樣品的生產(chǎn)與罐裝，不斷推動(dòng)細(xì)胞和基因治療技術(shù)的臨床應(yīng)用，讓基因治療普惠大眾。近年來(lái)，派真生物在技術(shù)研發(fā)方面保持高速發(fā)展，目前在快速、高純度、高滴度、高感染力的rAAV生產(chǎn)及病毒包裝方面擁有多項(xiàng)核心知識(shí)產(chǎn)權(quán)，與Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等國(guó)際知名公司和美國(guó)哈佛醫(yī)學(xué)院、新加坡科技局、清華大學(xué)、北京大學(xué)、中國(guó)科學(xué)院等機(jī)構(gòu)建立了長(zhǎng)期的合作關(guān)系，一步步扎實(shí)打造具有全球影響力的基因治療技術(shù)品牌。

派真生物李華鵬博士表示：“我們過(guò)去幾年始終聚焦于AAV的技術(shù)創(chuàng)新，成功開(kāi)發(fā)出具有極具競(jìng)爭(zhēng)力的病毒載體工藝及包裝技術(shù)，基于公司持續(xù)不斷的創(chuàng)新和突破，受到了國(guó)內(nèi)外眾多客戶的高度認(rèn)可，公司也逐步形成了以AAV為特色的基因治療CDMO整體解決方案，滿足客戶從DNA到IND申報(bào)以及臨床I期、II期的要求，目前派真擁有數(shù)個(gè)基因治療IND項(xiàng)目在實(shí)施中并同客戶簽訂了戰(zhàn)略合作關(guān)系。2020年底，我們基于“一次性技術(shù)”領(lǐng)先設(shè)計(jì)理念與符合基因治療法規(guī)要求的GMP級(jí)大規(guī)模AAV工藝開(kāi)發(fā)與生產(chǎn)基地將正式投入使用，能夠幫助派真的合作客戶更快速地推進(jìn)臨床項(xiàng)目。”

凱輝基金創(chuàng)始人及董事長(zhǎng)蔡明潑表示：“凱輝基金一直關(guān)注國(guó)內(nèi)外基因療法的前沿進(jìn)展與技術(shù)動(dòng)態(tài)，我們看到派真生物掌握著極具競(jìng)爭(zhēng)力的載體技術(shù)，成功通過(guò)了國(guó)際制藥巨頭的考驗(yàn)并實(shí)現(xiàn)了穩(wěn)定供貨，國(guó)內(nèi)客戶對(duì)派真的服務(wù)評(píng)價(jià)也非常高，特別是公司創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)及管理人員非常年輕，公司文化具有極強(qiáng)的凝聚力，我們對(duì)派真未來(lái)在基因療法行業(yè)中的積極影響和發(fā)展充滿信心。我們期待派真生物憑借其豐富的經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)實(shí)力，幫助基因治療企業(yè)將越來(lái)越多項(xiàng)目推向IND申報(bào)和臨床階段，特別是繼今年賽諾菲成為凱輝投資人、雙方發(fā)布共同戰(zhàn)略合作后，凱輝將與賽諾菲和派真生物一道，共同助力基因治療領(lǐng)域的臨床進(jìn)展，協(xié)力打造基因治療領(lǐng)域的新格局。”

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