在國家“創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展”戰(zhàn)略及鼓勵藥物創(chuàng)新政策的推動下，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展步入創(chuàng)新紀(jì)元。臨床研究的需求呈現(xiàn)哪些新特點?又面臨哪些創(chuàng)新挑戰(zhàn)?

6月27日，在2019國際創(chuàng)新臨床研究大會上，零氪科技創(chuàng)始人兼CEO張?zhí)鞚苫?2份行業(yè)研究報告，發(fā)表《醫(yī)療大數(shù)據(jù)及人工智能臨床應(yīng)用研究》主題演講，為中國及全球創(chuàng)新藥研發(fā)瓶頸的突破，提供新的視角和實踐經(jīng)驗。

洞察痛點

“站在全球視野不難發(fā)現(xiàn)，藥企腫瘤研發(fā)管線增長了63%。2018年抗腫瘤藥后期研發(fā)公司超過700多家，90%的腫瘤后期研發(fā)管線聚焦靶向藥和創(chuàng)新藥。此外，全球銷售額超過500億美元的藥企中，85%的企業(yè)擁有強勁的腫瘤管線。”張?zhí)鞚捎靡唤M數(shù)據(jù)闡明在過去5年間，腫瘤藥品管線已成為創(chuàng)新藥研發(fā)的主體。

技術(shù)突破、市場需求和資本追捧，造就了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)一派欣欣向榮的景象，但背后亦暗藏著諸多創(chuàng)新的挑戰(zhàn)。一是腫瘤藥品研發(fā)慢、研發(fā)貴、研發(fā)成功率極低。具體而言。腫瘤藥Ⅰ-Ⅲ期臨床試驗所需年數(shù)平均為9.6年，高于非腫瘤藥物的5.4年，2018年全球TOP15的藥企研發(fā)支出超過1000億美金，但腫瘤藥物的研發(fā)成功率持續(xù)下降，2018年降至8%，低于新藥整體研發(fā)率11%。

“對腫瘤藥品研發(fā)而言，更大的挑戰(zhàn)來自于精準(zhǔn)診療趨勢。”張?zhí)鞚煞治龅?，在精?zhǔn)診療趨勢下，由1個病種轉(zhuǎn)變?yōu)镹個細(xì)分病種，給藥企帶來了兩大問題，“一是研發(fā)變難了，因為患者入組的范圍和患者分群的細(xì)化，單個臨床試驗的時間和財務(wù)成本顯著上升;二是藥品適用的患者人群細(xì)分離散，導(dǎo)致醫(yī)生教育和患者管理難度變大，對藥品上市后的銷售造成挑戰(zhàn)。”

通過羅列不同靶點的全球上市藥品和臨床在研藥品個數(shù)，張?zhí)鞚山o予現(xiàn)場觀眾最為直觀的量化數(shù)據(jù)。以EGFR為例，全球上市藥品為23個，而臨床在研藥品高達124個，“不僅大靶點研發(fā)非常熱，小靶點的研發(fā)也開始出現(xiàn)扎堆現(xiàn)象，說明這是一條非常擁擠的精準(zhǔn)診療研發(fā)賽道，”他坦言，靶點研發(fā)上的“擁擠”，導(dǎo)致藥企會在臨床入組階段，競爭臨床研發(fā)資源。

當(dāng)前倍受全球矚目的抗癌療法，非PD-1/PD-L1免疫療法莫屬。張?zhí)鞚烧J(rèn)為，作為過去5年臨床研發(fā)領(lǐng)域的成功案例，O藥(Opdivo)與K藥(Keytruda)的相互競爭，充分說明適應(yīng)癥開發(fā)和商業(yè)化銷售，已經(jīng)成為腫瘤藥企的兩個平行戰(zhàn)場。“通過O藥與K藥在美國市場的月度銷售追蹤不難看出，2014～2016年間，O藥的適應(yīng)癥獲批相對順利，極快地拉動了藥品銷售，”他解釋道，“而K藥在2016年后在適應(yīng)癥開發(fā)上獲益，臨床和商業(yè)表現(xiàn)很快追上O藥。”

發(fā)現(xiàn)價值

“大數(shù)據(jù)及人工智能助力臨床研究，這不僅僅是大會主題，而是過去3年，乃至未來3年整個行業(yè)都在尋找的臨床研究破局點。”而國外醫(yī)療大數(shù)據(jù)與人工智能領(lǐng)域的探索，以及國內(nèi)監(jiān)管政策的開放，似乎也都驗證了這樣的觀點。

2018年2月，大洋彼岸傳來重磅收購消息——羅氏宣布擬以19億美元收購腫瘤大數(shù)據(jù)公司Flatiron Health。時隔4個月后，羅氏又與癌癥基因檢測公司Foundation Medicine達成并購協(xié)議。

法國小說家莫泊桑曾言，“瞎子的國度里，獨眼龍就是國王”。

“我們相信羅氏“睜開一只眼’，是希望擁有基于醫(yī)療大數(shù)據(jù)看藥品的臨床表現(xiàn)，以進行臨床試驗設(shè)計和更多適應(yīng)癥開發(fā)的能力，這樣研究設(shè)計的確定性和預(yù)期設(shè)計就會比以前高很多。”張?zhí)鞚烧J(rèn)為，這樣的能力一旦被大家看到和發(fā)現(xiàn)的話，那就會越來越多的人想擁有這樣的能力。

此外，基于高質(zhì)量的醫(yī)療大數(shù)據(jù)，AI技術(shù)也開始在臨床研究中得以應(yīng)用。臨床階段，醫(yī)療大數(shù)據(jù)及AI技術(shù)可以優(yōu)化試驗設(shè)計，提升執(zhí)行效率及成功率。舉個例子，基于臨床試驗數(shù)據(jù)，Acornai通過開發(fā)AI解決方案，幫助藥企及CRO公司更高效地設(shè)計與執(zhí)行臨床試驗。此外，在臨床前藥物發(fā)現(xiàn)階段，藥企也開始利用AI技術(shù)，在尋找苗頭化合物等方面，加速藥物發(fā)現(xiàn)的速度。

與此同時，監(jiān)管政策也開始鼓勵真實世界數(shù)據(jù)在臨床試驗中的探索應(yīng)用。2019年5月，CDE公開就《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮》征求意見，明確真實世界證據(jù)的6大應(yīng)用場景，認(rèn)可真實世界研究在適應(yīng)癥開發(fā)中的重要作用。

“我們看到了很多機會與突破點，大家爭前恐后地嘗試，但現(xiàn)實和理想總有差距，”張?zhí)鞚烧J(rèn)為，“如果數(shù)據(jù)未經(jīng)思考，目標(biāo)未經(jīng)設(shè)定的方案，想要‘變’出數(shù)據(jù)，得到的挫敗一定比收獲多得多。”

科研級數(shù)據(jù)驅(qū)動的“雙輪”業(yè)務(wù)

若想實現(xiàn)醫(yī)療大數(shù)據(jù)及AI技術(shù)驅(qū)動臨床應(yīng)用研究，離不開臨床科研級數(shù)據(jù)，而為了鍛造這種科研級數(shù)據(jù)，張?zhí)鞚杉捌鋱F隊在這個領(lǐng)域前后開展了近十年的探索，并投入了大量的人力、技術(shù)等研發(fā)成本，才最終產(chǎn)生優(yōu)于傳統(tǒng)方式的結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)處理方案。而這也是推動零氪業(yè)務(wù)飛速發(fā)展的核心驅(qū)動力。

談及零氪的業(yè)務(wù)模式，張?zhí)鞚捎昧?ldquo;雙輪”來描述，“我們一邊幫助臨床專家管理好病歷，開發(fā)好數(shù)據(jù)的價值，一邊幫助藥企進行新藥適應(yīng)癥的研發(fā)，加速新藥上市進程。”

整體而言，從靶點、適應(yīng)癥及臨床試驗策略開始，到臨床研究落地中的患者招募、上市后的醫(yī)生認(rèn)知，再到藥事服務(wù)、用藥支持與患者管理，證據(jù)收集進行適應(yīng)癥擴展，零氪具備藥品全生命周期的服務(wù)能力，可以在各個環(huán)節(jié)中提供解決方案。

基于腫瘤專病數(shù)據(jù)隊列，零氪可以提供VirtualTrialSimulation，優(yōu)化試驗方案設(shè)計，并為患者招募與真實世界研究提供先導(dǎo)策略。“就好比虛擬的實驗室平臺，零氪的合作伙伴，可以在上面嘗試性填入實驗方案，看看在全國臨床中心中，患者分布和入組預(yù)計情況如何。”張?zhí)鞚裳a充道，“我們還同患者簽署知情同意書，與醫(yī)院科室、醫(yī)生簽訂數(shù)據(jù)與科研合作協(xié)議，在合法合規(guī)的前提下，為行業(yè)提供數(shù)據(jù)驅(qū)動的患者招募，以‘例數(shù)+時間’創(chuàng)新助力患者快速入組。”

此外，零氪創(chuàng)新RWS的執(zhí)行，助力臨床研究高質(zhì)高效地開展，從2018年至今，已經(jīng)幫助專家在ASCO等全球性醫(yī)學(xué)年會上發(fā)表16篇科研學(xué)術(shù)成果。通過數(shù)據(jù)洞察業(yè)務(wù)，零氪幫助藥企制定更好的上市策略，“在一個疾病里看透疾病臨床操作、臨床實踐，幫助企業(yè)更好地了解市場，了解醫(yī)學(xué)研發(fā)策略，預(yù)判在未來2-3年是否具備競爭力。”張?zhí)鞚烧f。

談及創(chuàng)新，張?zhí)鞚烧J(rèn)為，問題導(dǎo)向的務(wù)實創(chuàng)新十分重要，“醫(yī)療AI的應(yīng)用需要建立在高質(zhì)量的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)上，并且需要相應(yīng)的服務(wù)體系和場景，讓價值落地。”因此，基于零氪的務(wù)實創(chuàng)新，他認(rèn)為高質(zhì)量的數(shù)據(jù)必須能夠回答4個問題：解決什么臨床問題?整合哪些真實世界數(shù)據(jù)?數(shù)據(jù)整合和處理的SOP是否規(guī)范/留痕可追溯?數(shù)據(jù)分析的方法學(xué)是什么?“由此產(chǎn)生的真實世界數(shù)據(jù)顆粒度高，才能真正可信具有說服力。”

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